La thérapie génique aide à restaurer l’audition chez les enfants atteints de surdité héréditaire

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En Chine, cinq enfants atteints de surdité héréditaire ont retrouvé leur audition après avoir suivi une thérapie génique pionnière.

Les patients, âgés de un à six ans, souffraient d’une forme spécifique de surdité appelée DFNB9, provoquée par des mutations d’un gène appelé OTOF et caractérisée par une perte auditive sévère à complète.

Les chercheurs ont déclaré que cinq des six enfants traités ont démontré une récupération auditive et une amélioration de la reconnaissance vocale en six mois.

Après la thérapie génique, l’audition a été restaurée à un niveau pouvant être classé comme une perte auditive légère à modérée, qui nécessiterait généralement une aide auditive.

L’équipe a déclaré que les résultats, publiés dans la revue The Lancet, montraient que le traitement était efficace et que la plupart des effets secondaires étaient classés comme de faible intensité.

Les chercheurs envisagent désormais d’étendre l’essai à un groupe plus large et de suivre les résultats sur une période plus longue.

L’auteur de l’étude Zheng-Yi Chen, chercheur associé au Massachusetts Eye and Ear Hospital aux États-Unis et professeur agrégé d’oto-rhino-laryngologie – chirurgie de la tête et du cou à la Harvard Medical School, a déclaré : « Si les enfants ne sont pas capables d’entendre, leur cerveau peut se développer anormalement. sans déclenchement.

« Les résultats de cette étude sont vraiment remarquables.

“Nous avons vu l’audition des enfants s’améliorer considérablement de semaine en semaine, ainsi que la récupération de leur capacité à parler.”

DFNB9 est l’une des formes les plus courantes de surdité héréditaire ou congénitale.

On estime qu’en Europe et aux États-Unis, 20 000 personnes sont touchées par cette maladie.

Elle est causée par l’incapacité de produire une protéine fonctionnelle appelée otoferline, nécessaire à la transmission des signaux sonores de l’oreille au cerveau.

Actuellement, l’implantation cochléaire est le seul traitement efficace recommandé pour les patients DFNB9 présentant une surdité sévère à profonde.

Le professeur Chen a déclaré : « Il n’existe aucun traitement efficace contre la surdité depuis l’invention des implants cochléaires, il y a 60 ans.

« Il s’agit d’une étape importante qui symbolise une nouvelle ère dans la lutte contre tous les types de perte auditive. »

Pour administrer le traitement, les chercheurs ont utilisé une version modifiée du virus adéno-associé (AAV), qui n’est pas nocif pour l’homme.

L’AAV a été modifié par des scientifiques afin de pouvoir porter une version du gène humain OTOF.

Grâce à une procédure chirurgicale spéciale, le traitement génique AAV a été soigneusement injecté dans les oreilles internes des patients.

L’audition des enfants a été évaluée chaque semaine à l’aide d’un test appelé réponse auditive du tronc cérébral (ABR).

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