Une injection révolutionnaire redonne l’audition à plusieurs enfants nés sourds

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Un traitement révolutionnaire de thérapie génique en Chine a permis de restaurer l’audition chez plusieurs enfants nés avec une surdité héréditaire, une avancée qui marque une étape importante dans le traitement de la perte auditive.

L’étude clinique, qui a duré environ 26 semaines, a porté sur six enfants souffrant d’une forme de surdité héréditaire provoquée par une mutation du gène appelé OTOF.

Selon l’étude publiée le La Lancette journal médical mercredi.

La recherche représente le tout premier essai clinique mené chez l’homme pour administrer une thérapie génique pour traiter cette maladie génétique, avec le plus grand nombre de patients traités et le suivi le plus long à ce jour.

« Il n’existe aucun traitement efficace contre la surdité depuis l’invention des implants cochléaires, il y a 60 ans. Il s’agit d’une étape importante qui symbolise une nouvelle ère dans la lutte contre tous les types de perte auditive », a déclaré Zheng-Yi Chen, DPhil, co-auteur de l’étude.

Plus de 1,5 milliard de personnes dans le monde souffrent de perte auditive, et environ 26 millions d’entre elles héritent de cette maladie à la naissance.

Chez les enfants, plus de 60 % des cas de perte auditive sont dus à des raisons génétiques, affirment les scientifiques.

L’une de ces surdités héréditaires, appelée DFNB9, est causée par des mutations du OTOF gène qui provoque l’incapacité de produire une protéine fonctionnelle nécessaire à la transmission des signaux sonores de l’oreille au cerveau.

Il n’existe actuellement aucun médicament pour traiter cette forme de surdité héréditaire qui peut provoquer un « développement anormal » du cerveau des enfants sans intervention, affirment les scientifiques.

« Les résultats de cette étude sont vraiment remarquables. Nous avons vu l’audition des enfants s’améliorer considérablement semaine après semaine, ainsi que leur capacité à parler », a déclaré le Dr Chen.

Dans l’étude, les chercheurs ont observé six enfants souffrant de surdité totale pendant plus de 26 semaines à l’hôpital ophtalmologique et ORL de l’université de Fudan alors qu’on leur injectait un virus adéno-associé (AAV) porteur d’une version du virus humain. OTOF gène.

La procédure a été conçue pour introduire soigneusement le gène fonctionnel OTOF transportant le virus modifié dans les oreilles internes des patients grâce à une procédure chirurgicale spéciale.

Différentes doses de l’injection unique ont été utilisées.

Les chercheurs ont constaté des améliorations spectaculaires dans la perception de la parole et ont restauré la capacité des enfants à mener une conversation normale.

Les résultats, selon les scientifiques, mettent en évidence la sécurité et l’efficacité des thérapies géniques en tant que traitement potentiel de la perte auditive génétique.

« Nous sommes les premiers à lancer des essais cliniques sur OTOF thérapie génique. Il est passionnant que notre équipe ait traduit les travaux de la recherche fondamentale sur le modèle animal de DFNB9 pour restaurer l’audition chez les enfants atteints de DFNB9 », a déclaré l’auteur principal de l’étude, Yilai Shu.

« Je suis vraiment enthousiasmé par nos futurs travaux sur d’autres formes de perte auditive génétique afin de proposer des traitements à davantage de patients », a ajouté le Dr Shu.

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